Майєр Варя потребує вашої допомоги!

Донедавна специфічного лікування для SLC6A1 не існувало. Але завдяки розвитку генної терапії вчені розробили метод, який дозволяє "доставити" здорову копію гена в клітини організму. Зараз проходять клінічні випробування, і Варя має шанс стати частиною цієї програми або отримати лікування відразу після її схвалення.

Розробка та виготовлення генного препарату — це надзвичайно складний та дорогий процес. Кожна доза виготовляється індивідуально в спеціалізованих лабораторіях США. До вартості також входить медичний супровід, реабілітація та необхідні дослідження до і після введення препарату.

Генна терапія — це сучасний і визнаний у світі метод лікування генетичних хвороб. Це не "експеримент" у побутовому розумінні, а високотехнологічна медична допомога, над якою роками працювали провідні генетики світу. Подібні методи вже успішно застосовуються для лікування інших рідкісних хвороб, наприклад, СМА.

Терапія спрямована на усунення причини хвороби, а не лише її симптомів. Введення здорового гена дозволяє організму почати виробляти необхідний білок, що зупиняє прогресування хвороби та дає можливість мозку розвиватися правильно. Це може значно зменшити або зовсім припинити судоми та покращити когнітивні функції.